Lần đầu thử nghiệm liệu pháp CAR-T trên bệnh nhân lupus ban đỏ ở Việt Nam

Phòng thí nghiệm tại Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gene Vinmec, nơi triển khai nghiên cứu và phát triển các liệu pháp tế bào tiên tiến.

Lupus ban đỏ hệ thống là bệnh tự miễn mạn tính, trong đó hệ miễn dịch nhận nhầm các mô khỏe mạnh là tác nhân gây hại và tấn công chính cơ thể, gây viêm, tổn thương nhiều cơ quan như da, khớp, thận, tim và não.

Bệnh nhân nữ được chẩn đoán mắc lupus ban đỏ hệ thống kèm biến chứng viêm cầu thận từ năm 2023, đã điều trị nhiều loại thuốc nhưng đáp ứng kém. Gần đây, bệnh trở nặng, xuất hiện tình trạng phù toàn thân và kèm tổn thương thận tiến triển nghiêm trọng.

Là đơn vị tiên phong được Bộ Y tế phê duyệt triển khai thử nghiệm lâm sàng CAR-T tại Việt Nam, Vinmec khẳng định năng lực nghiên cứu, ứng dụng các liệu pháp tế bào tiên tiến và mở ra triển vọng mới trong điều trị bệnh tự miễn.

Sau quá trình đánh giá chuyên môn, người bệnh được lựa chọn tham gia chương trình nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng điều trị Lupus ban đỏ hệ thống bằng liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gene Vinmec triển khai, phối hợp cùng Khoa Huyết học Bệnh viện đa khoa Vinmec Smart City và Khoa Miễn dịch - Dị ứng Bệnh viện đa khoa Quốc tế Vinmec Times City.

Đội ngũ chuyên gia và các nhà khoa học của Hệ thống Y tế Vinmec thu thập tế bào miễn dịch của cơ thể (tế bào bạch cầu dòng lympho T) từ người bệnh để thực hiện quy trình chuyển gene tạo tế bào miễn dịch mới (CAR-T). Các tế bào này có khả năng nhận diện và loại bỏ các tế bào là nguyên nhân gây bệnh.

Phương pháp này đã tạo ra bước đột phá trong điều trị nhiều bệnh lý huyết học ác tính và hiện đang được nghiên cứu mở rộng sang các bệnh tự miễn, trong đó có Lupus ban đỏ hệ thống kháng trị.

Sau giai đoạn dùng hóa chất nhằm mục đích loại bỏ các tế bào gây bệnh và chuẩn bị môi trường miễn dịch phù hợp, bệnh nhân được truyền tế bào miễn dịch CAR-T với liều lượng cá thể hóa theo cân nặng.

Quá trình theo dõi sau truyền, người bệnh xuất hiện hội chứng giải phóng các chất trung gian gây viêm (CRS) - một dấu hiệu thường gặp của liệu pháp CAR-T. Đồng thời, tình trạng giảm bạch cầu do hóa chất làm gia tăng nguy cơ nhiễm trùng. Bệnh nhân được theo dõi liên tục trong hệ thống phòng cách ly áp lực dương vô trùng và áp dụng đầy đủ các biện pháp hỗ trợ chuyên sâu.

Tuy nhiên, nhờ sự phối hợp chặt chẽ của đội ngũ đa chuyên khoa, toàn bộ dấu hiệu phát sinh được kiểm soát an toàn và hiệu quả. Sau 2 tuần điều trị, người bệnh xuất viện trong tình trạng ổn định.

Kết quả đánh giá ban đầu cho thấy tế bào miễn dịch CAR-T tăng sinh tốt sau truyền. Đặc biệt, quần thể tế bào gây bệnh đã giảm xuống mức không phát hiện được, cho thấy đáp ứng sinh học tích cực của liệu pháp. Người bệnh hiện tiếp tục được theo dõi ngoại trú định kỳ nhằm đánh giá hiệu quả lâu dài của điều trị cũng như sự phục hồi của hệ miễn dịch.

Theo Giáo sư, Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Thanh Liêm - Viện Trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gene Vinmec cho biết, thành công bước đầu này đã đưa Việt Nam vào danh sách các quốc gia tiên phong ứng dụng liệu pháp CAR-T trong điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống.

'Đây là thành quả của quá trình đầu tư dài hạn vào con người, công nghệ và hệ sinh thái điều trị chuyên sâu của Vinmec. Trong đó, nền tảng cơ sở hạ tầng chuyên biệt được xây dựng theo tiêu chuẩn quốc tế từ hệ thống phòng thí nghiệm công nghệ cao, quy trình sản xuất tế bào đạt chuẩn đến khu điều trị nội trú cách ly áp lực dương dành riêng cho người bệnh suy giảm miễn dịch', Giáo sư Liêm cho hay.

Khác với các phương pháp điều trị truyền thống chủ yếu kiểm soát triệu chứng hoặc ức chế miễn dịch, liệu pháp CAR-T được kỳ vọng có khả năng tái thiết lập hệ thống miễn dịch, từ đó giải quyết triệt để nguyên nhân và phục hồi sức khỏe cho người bệnh.